北京时间3月31日,美国心脏病学会年会在美国芝加哥盛大启幕。在FCR 3专场上,来自美国克利夫兰医学中心心脏与血管研究所的Steven Nissen教授公布了lepodisiran II期临床试验的研究结果。

Lepodisiran作为一种针对Lp(a)的延长作用期siRNA疗法,在临床试验中展现出了显著的降脂效果,其安全性和有效性得到了初步验证。Lepodisiran在降低Lp(a)浓度方面表现优异,尤其是在高剂量(400 mg)下,其降脂效果尤为突出,从第60天至第180天,Lp(a)浓度较基线的安慰剂校正时间平均百分比变化达到了−93.9个百分点。这一结果不仅证明了Lepodisiran的强效降脂能力,也为其在心血管疾病治疗中的应用提供了有力支持。
然而,尽管Lepodisiran有良好的降脂效果,但其临床应用仍面临一些挑战。首先,研究中的参与者主要以白种人为主,黑人参与者较少,这限制了研究结果的普适性。未来需要更多在不同种族和人群中进行的研究,以全面评估。Lepodisiran的安全性和有效性。其次,由于Lepodisiran的延长作用期,本研究中仅评估了两次给药的效果,对于长期给药的安全性和疗效尚需进一步探索。
此外,尽管本研究未观察到与Lepodisiran相关的严重不良事件,但注射部位反应等轻度不良事件仍不容忽视。未来在推动Lepodisiran临床应用的过程中,应持续优化药物制剂和给药方式,以减少不良反应,提高患者依从性,助力Lepodisiran发挥更大的医疗价值。
研究背景
脂蛋白(a) [Lp(a)]浓度升高与动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)、主动脉瓣狭窄及全因死亡率显著相关,全球约 20% 至 25% 的人口受到这一健康风险的影响。传统的心血管疾病预防策略,如生活方式干预和他汀类药物治疗,在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)等经典风险因素方面效果显著,但对Lp(a)的影响却极为有限。